Dre Maryam Oskoui, Université McGill, Montréal, QC

Le tableau thérapeutique des maladies neuromusculaires pédiatriques a connu des changements fulgurants, ces récentes années. Nous examinerons les avancées les plus récentes en soulignant le niveau de preuve et les défis propres à la conduite d’essais cliniques concernant des maladies rares. On présentera des options thérapeutiques pour l’amyotrophie spinale et la dystrophie musculaire de Duchenne.

Objectifs d’apprentissage
À l’issue de cette séance, les participants seront en mesure de :

  • connaître les options de traitement de l’amyotrophie spinale;
  • décrire les moyens thérapeutiques en élaboration pour la dystrophie musculaire de Duchenne; et
  • décrire les défis liés à la réalisation d’essais cliniques concernant des maladies rares.

Compétences CanMEDs pertinentes :
Communicateur, Érudit, Expert médical, Professionnel