Mark Chilvers, MRCPCH, MD, BSc, MC.-B.hB
Université de la Colombie-Britannique, Vancouver, C.-B.

La prise en charge de la FK a été révolutionnée par le développement de petites molécules thérapeutiques connues sous le nom de modulateurs du CFTR [cystic fibrosis transmembrane conductance regulator]. Cela a ouvert la voie à une médecine de précision pour les patients atteints de FK, basée sur la variante sous-jacente du CFTR. Compte tenu de l’approbation de Santé Canada et de la recommandation de l’ACMTS relative à de nouveaux modulateurs du CFTR, l’objectif de cette présentation est de donner un aperçu du développement des thérapies par modulateur, de leur mécanisme d’action et de leur impact sur les soins de la FK. De plus, dans le sillage de la publication récente des Lignes directrices consensuelles canadiennes de pratique clinique portant sur l’instauration, la surveillance et l’arrêt des traitements modulateurs du CFTR chez les patients fibro-kystiques, l’évaluation, la surveillance et la sécurité du traitement par modulateur seront passées en revue. Enfin, les données publiées récemment à propos des nouvelles thérapies par modulateur seront présentées.

Objectifs d’apprentissage
À l’issue de cette séance, les participants seront en mesure de :

  • comprendre les mécanismes d’action des modulateurs du CFTR d’aujourd’hui;
  • présenter une mise à jour sur les essais cliniques portant sur des modulateurs du CFTR; et
  • passer en revue l’impact des modulateurs du CFTR dans les soins pour la FK.

Compétences CanMEDs abordées : Expert médical, Érudit