Dr Craig Campbell, Hôpital pour enfants, Centre des sciences de la santé de London, London, ON

Il existe à présent pour l’ATS une multitude de nouveaux traitements dont l’efficacité a été démontrée lors d’essais cliniques – le nusinersen étant le premier traitement approuvé au Canada. Lors de cette séance, on examinera le processus pathogénique de l’ATS et les nouveaux mécanismes thérapeutiques. On présentera également des données d’essais cliniques avec un point de mire sur les résultats respiratoires. L’exposé se concentrera sur les patients pédiatriques et les essais cliniques dans cette population.

Objectifs d’apprentissage
À l’issue de cette séance, les participants seront en mesure de :

  • comprendre la présentation clinique de l’ATS et ses mécanismes génétiques sous-jacents;
  • décrire les nouvelles options thérapeutiques pour les enfants atteints d’ATS; et
  • déterminer les meilleures mesures de résultats dans la recherche et la pratique clinique en matière d’ATS, avec un point de mire sur l’impact respiratoire.